在4月8日鄂尔多斯市召开的自治区推进高质量发展重大项目建设动员大会上，鄂尔多斯尚德艾康药业抗癌药物研发与中试基地项目正式投产。这标志我国自主研发的抗脑胶质瘤原创新药ACT001在鄂尔多斯市实现了临床用药的批量生产。

脑胶质瘤是最常见的颅内恶性肿瘤，恶性程度高、发展速度快、复发周期短、手术放疗难以根除。特别是弥漫性内生型脑桥胶质瘤主要病发在5岁到10岁的孩子间，病灶位置极为凶险，长期生存率极低。治疗这类癌症最大的困难是，药物很难进入脑部，且由于患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，治疗药物被形象地称为“孤儿药”，患者不得不面对“无药可用”的绝望。

从2008年开始，南开大学化学学院陈悦教授团队在中国特有植物辛夷（山玉兰）的根皮中发现并提取出对肿瘤干细胞具有选择性杀灭作用的有效成分小白菊内酯，在此基础上通过化学结构改进，成功创制出具有完全自主知识产权的新结构小分子化合物ACT001，其水溶性良好，口服即可进入血液，并可突破血脑屏障，直接作用于脑部肿瘤病灶，抑瘤率高达87％，生存期延长超过172％，成果先后获得二十余个国家的专利授权，开国产创新药进入西方国家开展临床试验的先河。ACT001 2017年获得美国药监局与欧盟药监局“孤儿药”资格认证，ACT001治疗儿童脑干胶质瘤2021年成功获得美国药监局儿童罕见病资格认证，这是我国自主研发的药物首个获得该项资格认证。目前，该药品正在中、美、澳开展7项临床二期试验，其中针对肺癌脑转移瘤的临床试验即将进入三期临床，ACT001单药治疗复发胶质母细胞瘤的最佳病例为一位完全缓解且生存期已经超过5年的澳洲患者。

原创药研发周期长、投入巨大、成功率低、风险大，ACT001发展初期，政府配套引导资金给予了有力支持。据了解，研发团队相继获得国家“十二五”“十三五”新药创制科技重大专项，以及天津市、亚洲博彩平台排名等地方财政科技项目支持。其中，内蒙古科技厅在ACT001开展国内外1期临床的关键时期，分别给予自治区科技重大专项和应用研发项目支持，先后投入350万元财政科技资金助力研发团队完成ACT001国内外Ⅰ期临床试验，申报Ⅱ期临床研究。

如今，得益于自治区高质量发展春风和“科技兴蒙”行动政策指引，在鄂尔多斯市良好营商环境和产业、科技、人才政策支持下，以ACT001为核心产品的抗癌药物研发与中试基地在鄂尔多斯高新区拔地而起，项目由天津尚德药缘科技股份有限公司投资建设，总投资1.32亿元，总占地面积约3.2万平米，总建筑面积2.6万平米，设备配置与洁净车间均严格按照美国、欧盟和中国药品GMP标准建设，基地已于今年4月份开始试生产，计划年产ACT001原料药1吨、ACT001片剂500万片、ACT001胶囊剂1000万粒，该药品临床试验结束正式上市后，患者用药成本可比进口同类产品降低10多倍，预计年产值将达到10亿元。